2023. szeptember 22. | 6 min
Az űrsikló tervezése, megépítése és elindítása nem egyszerű vállalkozás. Évekig - gyakran évtizedekig - tartó aprólékos tervezés és tesztelés szükséges ahhoz, hogy az űrhajóscsapat biztonságban eljusson a célállomásra. Ez nehéz munka, amely sokféle szakértelmet igényel.
Merck nem terjeszkedik a rakéták tervezésében, mégis az mRNS - vagy messenger RNS - emberi test meghatározott helyére történő eljuttatására irányuló erőfeszítések néhány embert az űrhajósokra és az űrsiklókra gondolnak.
Ha az mRNS az űrhajós, az űrsikló egy lipid nanorészecske (LNP). Az asztronautákra emlékeznek, de az űrsiklókra ritkán. Ugyanez vonatkozik az mRNS-re és az LNP-kre is. Az LNP-k egyfajta nanoszállító járművek - igen, ez a technikai elnevezés, és igen, nagyon kicsi tárgyak, amelyek még kisebb tárgyakat szállítanak.
A mRNS-vakcinák és -terápiák a normális biológiai folyamatok utánzásával működnek. Lényegében a betegségek elleni leghatékonyabb védekezés már belül már bennünk rejlik. A kulcs az, hogy ezt a védelmet hasznosítani tudjuk. De hogyan?
Minden pillanatban mRNS-szálak részletes utasításokat adnak a sejtekben lévő apró "gyáraknak". Ezek a gyárak fehérjéket állítanak elő, amelyek az emberi test minden folyamatát működtetik. Ha ezek az utasítások megváltoznak, átirányításra kerülnek vagy megsemmisülnek, a sejt funkciói megzavarodhatnak, ami betegségekhez vezethet.
Ha a tudósok ki tudják javítani a hibás utasításokat, vagy új utasításokat tudnak küldeni bizonyos sejteknek, akkor ezek a gyárak olyan fehérjéket állíthatnak elő, amelyek megelőzik vagy leküzdik a vírusokat vagy betegségeket.
A személyre szabott utasításoknak - vagy a módosított mRNS-szekvenciáknak - csak el kell jutniuk a fehérjeüzemekbe. De a megfelelő helyre eljutni nem kis teljesítmény. Minden ígérete ellenére maga az mRNS hihetetlenül törékeny. Egy űrhajóst védelem nélkül az űrbe küldeni nem opció, és az mRNS véráramba juttatása sem. Itt jönnek az űrsikló... - ööö, LNP-k.
A tudósok - közel és távol - már évek óta dolgoztak a technológián, de a COVID-19 megjelenése gyorsan felgyorsította az erőfeszítéseket. A Merck már évtizedekkel a COVID-19 megjelenése előtt megkezdte a lipidek gyártását, és nemrégiben stratégiai felvásárlások révén kiterjesztette a munkaterületet az mRNS-re és az LNP-kre.
Az mRNS ígérete széleskörű. Jelenleg számos mRNS-vakcina van fejlesztés alatt, többek között a humán immunhiányos vírus (HIV), az influenza és a malária ellen.1 És bár az mRNS-vakcinák a COVID-19 után kerültek a középpontba, a következmények messze túlmutatnak a vakcinákon. mRNS-alapú terápiák óriási potenciált rejtenek nemcsak a betegségek, hanem a gyógyítás a betegségek, köztük a rák, a szívbetegségek, az izomdisztrófia és más betegségek kezelésében.2,3,4 Ha a sejtgyár megkapja a megfelelő mRNS-utasításokat a hiányzó vagy hibás fehérjék pótlására, a betegek életminősége javulhat.
"Az mRNS nem mindenre, de a legtöbb dologra igen" - mondja dr. Aditi Mehta, az Merck mRNS-folyamatok és -szállítás vezetője.
Az Merck csapatai világszerte a technikai szakértelem széles skáláját fedik le - a korai alapkutatástól a terápiák kiszállítása előtti utolsó lépésekig. Ezek a csapatok a laboratóriumokban és a gyártóüzemekben zajló folyamatok javításán dolgoznak. Jobb módszereket keresnek az mRNS és az LNP-k előállítására, gyorsabban fejlesztenek egyedi lipideket az ügyfelek számára, és növelik a termelést a növekvő globális igények kielégítésére.
Meet People Behind the Science
Az egyéni LNP-k véglegesítése előtt számos olyan LNP van, amely nem kerül be a válogatásba
Eleni Samaridou, Ph.D.
Darmstadt, Németország
Küldetés: Szorosan együttműködni az ügyfelekkel az LNP-formulációk kifejlesztése és optimalizálása érdekében, hogy terápiáik a lehető legjobb kezelést nyújtsák a betegek számára világszerte.
Az LNP-k előtt vannak az egyedi lipidek
Tobias Haag, Ph.D.
Schaffhausen, Svájc
Küldetés: Speciális lipidek tervezése és nagy mennyiségben történő előállítása annak biztosítására, hogy az LNP-k a megfelelő helyre kerüljenek, és útközben védve tartsák az mRNS-t.
Ismerd meg Haagot
A folyamat optimalizálása előtt sok-sok finomhangolásra van szükség
Aditi Mehta, Ph.D.
Darmstadt, Németország
Küldetés: Új összetevők azonosítása és a munkafolyamatok optimalizálása az mRNS és LNP-k fejlesztésének javítása érdekében.
Ismerd meg Mehta
Mielőtt nagy mennyiségű mRNS vakcinák vagy terápiás szerek lennének, nagyon kis mennyiségek
vannak.
Mahesh Karwa, Ph.D.
Indianapolis, USA
Küldetés: Az LNP végső termékformuláinak szisztematikus összeállításához szükséges folyamatok és gyártás fejlesztése és méretnövelése.
Ismerd meg Karwa
Mielőtt az ötlettől a végleges RNS-terápiás szer vagy vakcina kifejlesztéséig eltelt idő lecsökkenne, a tudósoknak életképes LNP-ket kell megfogalmazniuk
Kahina Lang, PharmD. & MSc
Darmstadt, Németország
Megbízatás: Linker-könyvtár és digitálisan engedélyezett LNP-formulák létrehozása, hogy a tudósok számára csökkenjen az idő, amíg mRNS-terápiákat állítanak elő a betegek számára.
Ismerd meg Lang
Az mRNS-hez kapcsolódó ajánlatokról
A Millipore® szerződéses tesztelési, fejlesztési és gyártási szervezet (CTDMO) szolgáltatási kínálatunk részeként a preklinikai vizsgálattól a kereskedelmi forgalomba hozatalig minden szakaszban megbízható, integrált és következetes folyamatok kialakítását biztosítjuk. Képességeinket, műszaki szakértelmünket és szabályozási know-how-nkat egyesítve képessé tesszük ügyfeleinket céljaik elérésére - az mRNS-alapú vakcinák és terápiák gyors ütemű bevezetésére és a betegek életének megváltoztatására.
Idézetek
Az olvasás folytatásához jelentkezzen be vagy hozzon létre egy felhasználói fiókot.
Még nem rendelkezik fiókkal?